Augustine Tx krijgt steun van CMT Research Foundation voor therapie tegen Charcot-Marie-Tooth

Het Belgische biotechbedrijf en spin-off van het VIB en KU Leuven Augustine Therapeutics, bevestigt zijn samenwerking met de Charcot-Marie-Tooth Research Foundation (CMTRF). Deze Amerikaanse non-profit stichting wordt door patiënten gedreven en spitst zich toe op de behandeling van de zeldzame ziekte van Charcot-Marie-Tooth (CMT). Dankzij hun financiële steun kan Augustine Tx de veiligheid en doeltreffendheid onderzoeken van zijn recent ontdekte klasse van selectieve HDAC6-inhibitoren of remmers. Augustine Tx creëert innovatieve medicatie die zich richt op de fundamentele ziektemechanismen van Charcot-Marie-Tooth. CMT is een erfelijke en genetisch bepaalde zeldzame ziekte, die voor schade zorgt aan de zenuwen en spieren in de onderste ledematen. Op langere termijn kan de ziekte ook handen en armen aantasten. Augustine Tx wil de eerste echt genezende behandeling voor CMT-patiënten op de markt brengen. Na veelbelovende preklinische studies is het op de goede weg naar toekomstige klinische studies.

Het effect van de nieuwe HDAC6 inhibitoren tegen Charcot-Marie-Tooth is veelbelovend
Bijna 3 miljoen mensen wereldwijd lijden aan deze zeldzame ziekte. Er is op dit moment geen goedgekeurde behandeling tegen de aandoening. De pijplijn van Augustine Tx is gebaseerd op inhibitoren van HDAC6, een klasse II histone deacetylase, een gekend therapeutisch doelwit voor neurodegeneratieve aandoeningen en neuropathieën. In preklinische testen met Augustine’s belangrijkste kandidaat-geneesmiddel AGT-216 in dierenmodellen van CMT,  werd een omkering van ziekteverschijnselen vastgesteld. Daarnaast werd ook een effect aangetoond op biomarkers voor axonale schade, evenals de afremming van de ziekteprogressie na een behandeling van één toediening per dag gedurende 4 weken.

Augustine Tx kan dankzij de financiering door de Stichting verder het pad effenen richting klinische studies
De financiële bijdrage geeft Augustine Tx meer middelen om de ontwikkeling van AGT-216 voort te zetten. De middelen zullen gebruikt worden om de werking van het kandidaat-geneesmiddel verder te bestuderen. Dat verder onderzoek is essentieel om de ontwikkeling van AGT-216 richting klinische studies bij mensen te bevorderen. Naast de verdere ontwikkeling van AGT-216, zal Augustine Tx zich eveneens toeleggen op de verdere karakterisatie van andere kandidaat-geneesmiddelen, die door het bedrijf in de voorbije jaren geïdentificeerd werden.

PMV investeerde in Augustine Therapeutics van bij diens opstart. Ook V-Bio Ventures, AdBio Partners, het VIB en Gemma Frisius Fund zijn als investeerders betrokken.